1、探索性试验的研究人群
次在患者中进行以探索有效性为目的临床试验时，可认为是探索性临床试验的开始。探索性临床试验通常对受试者进行严格筛选，以保证受试者人群的同质性，并对受试者进行严密监测。
研究人群可以选择健康人或患者。选择健康人的优点在于入组较、获得的数据较为均一和整齐，因素少，并且受试者耐受性好。弊端在于受试者没有**获益，有些药物毒性较大，选择健康人作为受试者存在安全性风险，存在有悖的情况。健康受试者的药代动力学和药效学与患者也存在一定差异。
选择患者的优点在于，患者可有**获益，并且能够较好地反映临床实际使用情况，但弊端在于，入组比较慢，数据变异大，受试者耐受性相对较弱，并非有患者都有**获益，尤其是那些被分配在低剂量组的受试者。另外，因试验时间等的限制，受试者的**获益也可能有限。
2、探索性试验的试验设计研究
早期的探索性临床试验可采用多种研究设计，包括平行对照和自身对照。随后的临床试验通常是随机化和对照研究。探索性临床试验使用的物剂量，通常低于临床药理学研究提示的优良大耐受剂量，如果**该剂量，应补充开展相应的临床药理学研究，以提供必要的数据优良。探索性临床试验的其他目的包括对可能在下一步临床研究中设定的研究终点、方案（包括合并给）和目标人群（例如：轻度、重度疾患比较）的评价，这些目的可通过亚组数据和多个研究终点分析来实现，其分析结果可用于进一步的探索性临床试验或确证性临床试验。
近年来，定量药理学在探索性试验中运用较多，涉及多个模型，其中一些关键性，如模型和模拟以及结果的解释，需要不同学科人员的互相合作，包括统计学家、定量药理学家、临床药理学家、临床医师等。目前，定量药理学在影响力和普及程度还不够，学术界、企业界和管理门重视程度还不是很够。在新药和审评中利用很多定量理学方法，值得我国借鉴。